Esclerosis lateral amiotrófica (ELA): enfermedad, tratamiento actual y nuevas estrategias terapéuticas

Abstract

La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es una enfermedad degenerativa progresiva de tipo neuromuscular. Afecta a las neuronas motoras superiores, de la corteza motora, e inferiores, localizadas en el tronco del encéfalo y en la médula espinal, lo que provoca una parálisis progresiva que deriva en la muerte del paciente. Pese a los avances que se han realizado en el conocimiento de la enfermedad, aún no se ha determinado con exactitud cuál es su mecanismo etiopatogénico. Existen evidencias acerca de la implicación de varias alteraciones: la disfunción mitocondrial, la apoptosis, la neuroinflamación, la agregación proteica y la excitotoxicidad mediada por glutamato. Ésta última supuso el punto de partida del primer y único fármaco aprobado por la Administración de Alimentos y de Medicamentos de los Estados Unidos (FDA): el Riluzol, un inhibidor de la liberación de glutamato, con una eficacia limitada, pero que es bien tolerado y con el que se consigue aumentar la supervivencia de los pacientes entre 3 y 5 meses. La falta de un tratamiento eficaz contra la ELAhace que el reposicionamiento de fármacos sea una alternativa de investigación para el desarrollo de nuevos fármacos eficaces. Siguiendo este planteamiento, el antiepiléptico Retigabina se presenta como una oportunidad interesante para el desarrollo de un posible tratamiento para la enfermedad.

El trabajo se ha realizado en Castellano