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Generation of new LGMDR1 models with CRISPR/Cas9 and studies to expand insight into the disease.
(2022-11-25)
La LGMDR1 es la forma más común de las distrofias musculares de cinturas, y está causada por mutaciones en el gen CAPN3. Este gen codifica la proteína calpaína 3, una proteasa no lisosomal que se expresa principalmente en ...