| dc.description.abstract | La terapia génica consiste en la administración de material genético con el fin de modular la expresión de proteínas específicas. Es un área de la medicina con gran potencial para el tratamiento de enfermedades tanto hereditarias como adquiridas. Los ácidos nucleicos utilizados en terapia génica pueden estar basados en ADN o ARN, y en ambos casos es necesario un sistema administración que facilite su acceso al compartimento intracelular donde deben actuar.
El objetivo de este trabajo es el desarrollo, caracterización físico-química y evaluación de la eficacia de transfección de sistemas no virales de administración de ADN basados en nanopartículas lipídicas e inorgánicas.
Para ello, se formularon diferentes vectores basados en nanopartículas sólidas lipídicas (SLN), compuestas por lípidos catiónicos e ionizables, junto con protamina, polisacáridos y nanopartículas de oro (NP-Au). Se caracterizaron en términos de tamaño, carga superficial e índice de polidispersión, y mediante electroforesis en gel de agarosa se estudió su capacidad de unión, protección y liberación de ADN. Asimismo, se evaluó su eficacia de transfección y viabilidad celular en células HEK-293.
Las formulaciones presentaron un tamaño nanométrico y carga superficial catiónica, así como capacidad para unir, proteger y liberar el ADN. Todos los vectores fueron capaces de transfectar las células sin comprometer la viabilidad celular, obteniendo resultados significativamente prometedores con los vectores formulados con SLN que contienen en su composición el lípido catiónico DOTAP y el lípido ionizable D-Lin-MC3-DMA. Estas formulaciones pueden ser buenas candidatas para continuar con su optimización y caracterización preclínica como posibles nanomedicinas para terapia génica. | es_ES |
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